國家藥品監督管理局今天宣布，有條件批準原創新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）的上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。

國家藥監局要求申請人上市后繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。

阿爾茨海默病是一種神經退行性腦部疾病，發病機制十分復雜，病程時間長，目前全球患者高達5000萬人，中國患者約占20%，其治療仍然是世界性難題。

GV-971是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，由上海藥物研究所、中國海洋大學和上海綠谷制藥聯合開發，是我國具有完全自主知識產權的全球原創新藥，獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持。

2018年10月，發明人耿美玉在專業會議上首次報告GV-971臨床3期數據，“可以顯著改善老年癡呆患者的認知功能障礙”的結論，在國際學術界、制藥界引起轟動。當時，針對阿爾茨海默病這一頑癥，全球有上千個在研藥物，研發經費投入高達數千億美元，卻已16年沒有一款新藥能通過臨床3期試驗。

該藥的獲批上市，填補了過去17年阿爾茨海默病治療領域無新藥上市的空白，為廣大飽受阿爾茨海默病困擾的患者帶來“福音”。

GV-971獲批上市，也是上海試點藥品上市許可持有人制度（MAH），推動創新研發成果快速上市的成功案例。

以往，我國藥品注冊與生產兩大環節被“捆綁”在一起。依據相關法律法規，僅允許具有《藥品生產許可證》的生產企業在取得藥品批準文號，經藥品生產質量管理規范認證后，方可生產該藥品。

換句話說，國內醫藥企業必須自己籌錢搭建符合要求的廠房，才能走完新藥的審批，拿到批號，實現量產上市。然而，一條醫藥生產線至少需要幾億元的資金來建設，即使是資金雄厚的生產企業也要權衡再三，一般的研發機構更是舉步維艱，不得不面對更殘酷的現實：忍痛把一手養大的“青苗”低價賣給藥品生產企業。

2015年11月，我國10個省市被批準開展MAH制度試點，藥品生產許可可以與上市許可分離，允許藥品研發機構、科研人員作為藥品注冊申請人，提交藥物臨床試驗申請、藥品上市申請，在取得藥品上市許可及藥品批準文號后，成為藥品上市許可持有人。

研發機構從此可以心無旁騖，集中有限的資金、人才去做研發，不僅加快了新藥產業化進程，更避免了廠房的重復投資建設和產能浪費，這在土地資源珍貴的上海，意義重大。

對于國家重大科研成果GV-971，上海市委市政府高度重視，上海市藥監局在上海市市場監管局指導下，積極推進GV-971上市工作，主動與國家藥監局溝通，跨前服務，在產品注冊、資料申報、審評核查等方面做好協調指導。國家藥監部門優化審評流程，整個過程實現了提前介入、滾動提交、隨到隨審、并聯審批和同步核查，大大縮短了審批時間，在不到1年的時間里完成了從受理到審批的全過程。

作為在全國率先開展MAH制度試點的省市，上海通過制度創新和主動服務，打通了藥物創新研發的“最后一公里”，有力激發了藥物創新研發活力，集聚了一大批創新研發企業，催生了一系列本土研發的創新藥、明星藥。

截至2019年10月底，上海已有54家申請單位提交了131個品種的MAH試點申請，其中有31個屬于尚未在國內外上市的一類創新藥。目前，已有90個品種獲批成為MAH試點品種，63個品種獲得了上市許可。